Hírek

Lehetséges áttörés: Huntington-féle betegség gyógyszerét sikeresen tesztelték


Eddig gyógyíthatatlan idegrendszeri betegség: új gyógyszer a Huntington-kórhoz

Ez egy lehetséges áttörés a korábban gyógyíthatatlan Huntington-kór elleni küzdelemben: A brit kutatók kifejlesztettek egy gyógyszert a ritka idegbetegség kezelésére, amely az első tesztek során ígéretesnek bizonyult.

Ritka agyi betegség

A Huntington-kór nagyon ritka, örökletes agyi betegség. Az idegbetegséget, amelyet Huntington-kórnak vagy Huntington-kórnak is neveznek és korábban Veitstanz néven ismertek, még nem gyógyították meg. Az Egyesült Királyság kutatói azonban már kifejlesztettek egy gyógyszert, amely reményt ad.

Legfeljebb 10 000 ember érintett Németországban

A szakértők szerint Németországban mintegy 8000–10 000 ember szenved Huntington-kórban.

A progresszív betegség lefolyása, amely általában 35 és 45 év között bontakozik ki, egyedi, betegenként eltérő.

„A betegség kezdetén a legtöbb esetben a progresszív pszichológiai rendellenességekre koncentrálnak: a betegek depressziós vagy egyre inkább ingerlékenyek, agresszívak vagy gátlók; mások észreveszik a mentális képességek elvesztését vagy a fokozódó szorongást ”- írja a Deutsche Huntington-Hilfe e.V. honlapján.

A demencia gyakran a végső szakaszban fordul elő

Sok beteg neurológiai rendellenességeket szenved, például mozgási rendellenességeket vagy pszichológiai változásokat, például viselkedési rendellenességeket.

Ezen felül memóriakárosodások, hangulatváltozások, járási és beszédzavarok, valamint nyelési rendellenességek fordulnak elő. A betegek arckifejezéseit is gyakran befolyásolja.

A betegség végső szakaszában az agy működése általában olyan súlyosan romlik, hogy demencia alakul ki.

Küzdelem a betegség okáért

A ritka betegség oka a megváltozott gén (génmutáció).

"Noha a Huntington-kór okát több mint tíz éve ismerték, a mai napig nincs okozati kezelés. Csak az egyedi tünetek kezelhetők ”- írja a Deutsche Huntington-Hilfe.

De valami hamarosan megváltozhat. Mivel a brit kutatók sikeresek voltak az első tesztekben a betegség okának leküzdésére.

Új kísérleti gyógyszer

A London University (UCL) tudóscsoportja, Sarah Tabrizi professzor vezetésével, új kísérleti gyógyszert tesztelt a Huntington-kór ellen.

"Az első gyógyszer, amely a HD okát célozta meg, biztonságos volt és jól tolerálható" - mondta az UCL nyilatkozata.

A szakértők szerint sikeresen csökkentette az idegrendszerben a káros vadászfehérje szintjét. Úgy gondolják, hogy ebben a fehérjében a mutációk felelősek a Huntington-korea fejlődéséhez.

A kiadás szerint a vizsgálatban 46 korai Huntington-kórban szenvedő beteg vett részt kilenc vizsgálati központban az Egyesült Királyságban, Németországban és Kanadában.

A betegség lefolyása lassulhat

"A tanulmány eredményei alapvető fontosságúak a HD betegek és családjuk számára" - mondta Tabrizi professzor.

"Egy gyógyszer először csökkentette a toxikus betegséget okozó fehérje szintjét az idegrendszerben, és a gyógyszer biztonságos volt és jól tolerálható" - mondta a tudós.

"A legfontosabb az, hogy gyorsan átmenjen egy nagyobb tanulmányhoz, hogy megvizsgáljuk, vajon a gyógyszer lassítja-e a betegség lefolyását." (Ad)

Szerző és forrás információk


Videó: Az ember aki túl kevesett tudott VÍgjáték 1997 (Január 2022).